Suomalainen lääkeyhtiö Orion kertoi 23. kesäkuuta, että sen kehittämä syöpälääkeaihio ODM-212 on saanut Euroopan komissiolta harvinaislääkestatuksen (orphan designation) keuhkopussin syövän eli malignin mesoteliooman hoitoon. Komissio teki päätöksen Euroopan lääkeviraston (EMA) harvinaislääkekomitean suosituksen pohjalta. Vastaavan statuksen ODM-212 sai Yhdysvaltain lääkeviranomaiselta FDA:lta jo huhtikuussa.
Mikä ODM-212 on
ODM-212 on suun kautta otettava niin sanottu pan-TEAD-estäjä. Käytännössä se pyrkii häiritsemään syöpäsoluissa ylivilkkaaksi mennyttä signalointia, joka kiihdyttää kasvaimen hallitsematonta kasvua. Lääkeaihiota tutkitaan tällä hetkellä kliinisen vaiheen 2 tutkimuksessa johtavissa syöpäkeskuksissa Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Tutkimukseen otetaan potilaita, joiden tauti on edennyt tavanomaisten hoitojen jälkeen.
Kyse on siis vielä kehitysvaiheessa olevasta aihiosta – ei myynnissä olevasta lääkkeestä. Myyntilupa edellyttää, että tutkimukset osoittavat lääkkeen tehon ja turvallisuuden.
Mitä harvinaislääkestatus tarkoittaa
Harvinaislääkestatus on EU:ssa tarkoitettu lääkkeille, jotka hoitavat vakavia ja harvinaisia sairauksia. Sairautta pidetään harvinaisena, kun sitä esiintyy enintään viidellä ihmisellä 10 000:ta kohti EU:ssa ja kun parempaa hoitoa ei ole tarjolla. Mesoteliooma täyttää nämä ehdot.
Statuksen tärkein käytännön etu on kymmenen vuoden markkinayksinoikeus mahdollisen myyntiluvan jälkeen. Lisäksi status tuo viranomaisneuvontaa tutkimusten suunnitteluun sekä alennuksia viranomaismaksuista. EMA muistuttaa kuitenkin, ettei status nopeuta lääkkeen kehitys- tai arviointiaikataulua eikä takaa myyntilupaa. Se on kannustin kehittää lääkkeitä pienille potilasryhmille, joissa tuottoa olisi muuten vaikea perustella.
Miksi tällä on merkitystä
Mesoteliooma liittyy useimmiten työperäiseen asbestialtistukseen, ja Suomessa todetaan vuosittain kymmeniä uusia tapauksia. Taudin ennuste on huono, ja hoidossa pyritään pääosin oireiden lievittämiseen. Uusille hoidoille on siksi selvä lääketieteellinen tarve.
Orionille kyse on yhtiön omasta tutkimuspohjaisesta onkologiahankkeesta. Sekä Yhdysvaltain että EU:n viranomaisten myöntämät harvinaislääkestatukset ovat varhaisia mutta myönteisiä virstanpylväitä – ne eivät kerro lääkkeen tehosta, mutta keventävät kehityspolkua ja parantavat kaupallista asetelmaa, jos lääke joskus etenee markkinoille. Lopullinen ratkaisu on yhä kiinni kliinisten tutkimusten tuloksista.
